Zolgensma，可以说是目前世界上最贵的药物。
该药用于治疗患有脊髓性肌肉萎缩症（SMA）的2岁以下婴幼儿，患者仅需静脉输注一次即可完成治疗，不需要长期反复注射。
所以是有多贵呢？
Zolgensma在美国的销售价格达到惊人的212.5万美元，约合人民币1507万元。
一针就要上千万，应该说绝大多数家庭都无法独自承受。
生病怕什么，一是怕没有有效的治疗药物和方法，二来也怕即使世界上有这种药，结果却发现承受不起，同样是很绝望。
面对这种情况，很多国家都在努力完善支援制度。
最近霓虹那边传来一个消息，
日本厚生劳动省计划在明天5月13日举行的中央社会保险医疗协议会（厚生劳动大臣的咨询机构）大会上，将Zolgensma纳入医保，并确定药价。
其价格预计将定在约1.67亿日元（约合人民币1103万元），成为日本国内价格最贵的药物。
日本医疗保险制度中，患者一般只需自费负担30%，
但如果遇到大病时，往往导致个人负担的医疗费过大，甚至超过其负担能力。
于是日本公共医疗保险中还有个“高额疗养费制度”，设置医疗费自付月额上限，可以大大减轻高额医疗的患者负担。
另外据《日本经济新闻》报道，日本大多数市区町村都对儿童医疗的自费部分几乎提供全额补贴，很多情况下几乎不用自己负担。
在继续介绍日本将Zolgensma纳入医保的前后细节之前，我们不妨先来简单了解下这种疑难疾病。
脊髓性肌肉萎缩症是一种遗传性神经疾病，新生儿发病率为10万分之8.5～10.3。
它会造成运动神经元退化、肌肉萎缩，肌肉无力，最终可能造成死亡，是导致婴儿死亡率最高的遗传性疾病之一。
脊髓性肌肉萎缩症的发病时间越早，越容易发展为重症状况。
基于发病年龄及严重程度，主要可以分为以下4型——
第一型：出生6个月内发病
患儿不会独坐，颈部控制、吞咽及呼吸困难，深部腱反射消失等等。
如果在没有辅助呼吸的情况下，死亡年龄平均在6~9个月，通常无法存活到2岁以上。
第二型：出生6~18个月发病
患儿可能能独坐，但无法自行站立及走路，有时可见舌头及手部颤抖，腱反射消失或减弱等等。
第二型患者的预期寿命缩短了，不过大多可依靠物理治疗及呼吸机存活至成年。
第三型：18个月后儿童期发病
患者虽然在小时候学会了独立行走，但发病后会变得容易摔跤，
最后仍会失去独立站立及行走的能力，上肢举起困难，寿命基本与一般人无异。
第四型：成年以后才发病
成年之后才发病影响最轻微，运动功能受限，寿命与一般人无异。
那么，为什么治疗脊髓性肌肉萎缩症的Zolgensma，会卖得这么贵？
准确地说，Zolgensma是基因疗法，属于向体内植入基因来治疗疾病的“基因治疗药”，这种一般都很贵很贵。
2018年4月，瑞士制药巨头诺华公司（Novartis）以87亿美元收购了美国基因治疗创业公司AveXis，获得了其先进的基因疗法AVXS-101。
之后，诺华便正式向美国食品药品管理局FDA递交AVXS-101（被命名为Zolgensma）的上市申请。
2019年5月通过FDA审批，Zolgensma在美国的价格达到212.5万美元，成了世界上最昂贵的药物。
众所周知，一款新药的研发成本非常惊人，砸出去的钱自然要收回。
由于脊髓性肌肉萎缩症属于罕见病，患者人数相对有限，
所以诺华只能对Zolgensma实施高定价，这样才能覆盖自己的成本，并实现盈利。
在此之前的传统疗法，使用药物Spinraza治疗脊髓性肌肉萎缩症，
每年都需要反复多次注射，十年下来需要花费约410万美元（约合人民币2907万元）的医药费。
而使用Zolgensma一次即可完成治疗，虽然单价很高，但价格是传统疗法的一半。
从用药便利性、成本花费等角度来说，Zolgensma都要优于Spinraza。
最后再说回日本将Zolgensma纳入医保的前后细节。
前面说到，去年5月Zolgensma获FDA批准于美国上市。
随后日本方面也加快着手审批进程，仅仅过去大半年，
今年2月26日，日本药事和食品卫生审议会（厚生劳动大臣的咨询机构）通过了批准在日本国内生产销售Zolgensma的决定。
到了5月份，日本即将于明天确定将Zolgensma纳入公共医保后的药价，预计约为1.67亿日元（约合人民币1103万元）。
Zolgensma用于治疗患有脊髓性肌肉萎缩症（SMA）的2岁以下婴幼儿，
预计日本每年的对象患者约为25人，市场规模约42亿日元（约合人民币2.77亿元）。
在此之前，日本国内最贵的药物是白血病治疗药“Kymriah”，
在去年5月定下了治疗1次的药价为3349万日元（约合人民币221万元）。
这次日本将世界上最昂贵的药物纳入医保，药价将在1.6亿日元起，
对此，日本网友的评论也是看法不一：
“不满两岁的患儿，只需使用Zolgensma一次即可完成治疗。
要是这样的话，真是太好了。
虽然药很贵，但比起生命来说，一点都不贵。”
“医学的进步真是太棒了，这个药的确是投入了巨额的研发费用，
但是把如此昂贵的药纳入医保，还是感觉有违和感啊。
要是高价的药和治疗方法一个个都纳入医保的话，这保险费就要一个劲的上涨了。
我觉得，特别奇怪的疑难杂症，还是应该由国家等来负起责任承担。”
“看到这惊人的药价，真是让我觉得：即使什么都不做，单单是保持个人健康，就是为社会做贡献了。”
“虽然每个宝贵的生命都无可替代，但花费将近2亿日元，
是否应该由互助制度的社会保险来承担，还是有讨论的余地。”
“我的儿子患病后，完全没有有效的治疗方法，在37岁去世。
看到这种新闻时，总是会让我产生思考。
每次看生命保险的广告，广告总是说要是担心高额治疗费的话，就买保险吧。
从医疗机会的公平性来说，健康保险有必要设置一定的金额上限。”
“我觉得是时候重新思考日本的医疗制度了。
希望能把钱用在真的有必要的人身上。
不希望因为天价药的关系，导致医疗制度崩溃，从而让更多人感到苦恼的结果出现。”
是把天价药纳入医保，花费上千万救一个孩子，
还是因为无力独自承担天价药，最后只能让孩子就这么逝去。
你是怎么看的呢？
Ref:
https://www3.nhk.or.jp/news/html/20200511/k10012425681000.html
https://www.nikkei.com/article/DGKKZO58959670R10C20A5MM8000/
https://www.nikkei.com/article/DGXMZO56057480W0A220C2MM0000/
https://headlines.yahoo.co.jp/videonews/nnn?a=20200226-00000295-nnn-soci
https://news.yahoo.co.jp/articles/e25b66d1454e64ff1b31dea24d9f042aaafd813f
